Choroby

Znajdź chorobę:

Wybierz literę rozpoczynającą nazwę choroby:

Toczeń: pierwsze lekarstwo zatwierdzone od ponad 50 lat

Toczeń: pierwsze lekarstwo zatwierdzone od ponad 50 lat

dodane 2011-05-22 08:07

Przeciwciało monoklonalne, belimumab albo Belysta, jest pierwszym lekarstwem przeciwko toczniowi, zatwierdzonym przez amerykańską agencję FDA od 56 lat! Ma ono raczej umiarkowaną skuteczność, ale mimo wszystko daje pewną nadzieję na leczenie pacjentom dotkniętym tą chorobą autoimmunologiczną, na której  skuteczne terapie w dalszym ciągu czekamy.

Rzadki ale bardzo upośledzający, toczeń jest chorobą, przeciwko której istniejące lekarstwa są mało skuteczne. Tak jak co roku, od 2004 roku, Światowy Dzień Tocznia obchodziliśmy 10 maja.

Dzień ten jest poświęcony tej chorobie autoimmunologicznej i stanowił dobrą okazję na to, aby ogłosić, iż ostanio przyznano nowe pozwolenie na wprowadzenie na rynek. Pozwolenie to zostało wydane przez amerykańską agencję Food and Drug Administration (FDA), a dotyczy ono nowej molekuły terapeutycznej, Belysta (znanej również pod jej nazwą generyczną, belimumab).

Wprowadzony drogą dożylną, belimumab jest przeznaczony do walki z niepożądanymi skutkami choroby, bez jednoczesnego jednak atakowania przyczyn tocznia.

Dokładne przyczyny tej choroby nie są zresztą jeszcze całkowicie poznane, ale lekarze jednak zgadzają się co do określenia obecności krążących przeciwciał przeciwjądrowych (skierowanych przeciwko składnikom jądra komórkowego, w tym DNA), jako jednego z głównych elementów pozwalających na postawienie diagnozy tocznia.

Toczeń: choroba w masce lwa


Dlatego też, u pacjentów dotkniętch toczniem, układ odpornościowy wariuje i antyciała atakują komórki własnego organizmu, wywołując różne objawy, mniej lub bardziej upośledzające.

Jednym z tych objawów jest pojawienie się czerwonego charakterystycznego wypieku na policzkach oraz u nasady nosa, w postaci skrzydeł motyla (jak maska lwa, stąd też łacińska nazwa choroby lupus).

Pośród różnych znanych postaci tocznia, najgroźniejszą jest toczeń rumieniowaty układowy (łac. lupus erythematosus systemicus). W tym przypadku, cały organizm jest zaatakowany, wliczając w to stawy, skórę, nerki, serce... Dotyka on głównie kobiety, między 15 rokiem a 40 rokiem życia. Toczeń  rumieniowaty układowy pojawia się głównie po jakimś wyjątkowym wydarzeniu, takim jak ciąża, stres, albo zażywanie leków.

Redukcja liczby anormalnych limfocytów B

Nowe lekarstwo, zatwierdzone przez amerykańską agencję w dniu 9 marca 2011 roku, jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym (populacja antyciał rygorystycznie identycznych, syntezowanych in vitro przez komórki, do których zostały wprowadzone geny przeciwciał), które rozpoznają specyficznię cytokinę BLyS (stymulator limfocytów B) oraz hamują jej aktywność biologiczną.

Zazwyczaj, ta cytokina rozpuszczalna we krwi uczestniczy w różnicowaniu oraz w selekcji limfocytów B, ale zbyt wysoki poziom tej proteiny może skutkować złą selekcją limfocytów oraz syntezą przeciwciał skierowanych przeciwko sobie.

Belimumab musi więc pozwalać na redukowanie liczny anormalnych limfocytów B, która jest zbyt wysoka u pacjentów dotkniętych toczniem.

Umiarkowane próby kliniczne


Dorzucona do leczenia klasycznego (kortykosteroidy, leki immunosupresyjne, leki antymalarczyne, leki antyzapalne niesteroidowe), administracja belimumabu została przetesowana w przebiegu dwóch prób klinicznych, gromadzących w sumie 1 684 ochotników.

Według uzyskanych rezultatów, pacjenci, którzy dostali przeciwciało, doświadczyli osłabienia objawów, w stosunku do tych, którzy otrzymywali placebo; a w ten sposób mogli też oni zmniejszyć dawki innych lekarstw, które są często przyczyną innych skutków ubocznych, uciążliwych, a czasami niebezpiecznych.

Na nieszczęście, leczenie to nie jest "cudowne", ponieważ ograniczona liczba pacjentów uzyskała pozytywny efekt. Poza tym, kategorie populacji najbardziej dotkniętych, jeśli chodzi o ostrość choroby oraz o liczbę chorych (Afroamerykanie), nie korzystają z korzystnego działania tej molekuły.

Stwierdzono również większą liczbę zgonów oraz ciężkich infekcji wśród osób, które otyrzymywały belimumab, w porównianiu do placebo.

Mimo tych niepowodzeń, nadzieje obudziły się u pacjentów, którzy nie mają odpowiedniego dla nich leczenia. Belimumab ma być pierwszym lekarstwem (od pięćdziesięciu sześciu lat), przeciwko toczniowi, który otrzymał pozwolenie na wejście na rynek od amerykańskiej FDA.

Przed nim, to aspiryna została zatwierdzona jako lekarstwo na tę chorobę w 1948 roku, a także hydroksychlorokina oraz kortykosteroidy w 1955 roku.

Toczeń rumieniowaty układowy

Jedną z najpoważniejszych układowych chorób tkanki łącznej jest tak zwany toczeń rumieniowaty układowy. Schorzenie może atakować wiele tkanek i narządów, dlatego objawy i przyczyny tocznia bywają bardzo różnorodne. czytaj więcej

Toczeń: dwie eksperymentalne terapie okazują się obiecujące

Badacze francuscy zaprezentowali na corocznej konferencji organizowanej przez amerykańskie kolegium American College of Rhumatology, która odbywała się tym razem w Chicago, dwie nowe terapie przeciwko toczniowi. Rezultaty tych terapii okazały się, co więcej, pozytywne.... czytaj więcej

Dodaj komentarz

Brak komentarzy

Gorący temat

Dieta czekoladowa

Dieta czekoladowa

Czy można jeść czekoladę i schudnąć? Jak się okazuje - tak. »

Artykuły

Tagi

Najnowsze choroby